罕见病与天价药罕见病定义与影响脊髓性肌肉萎缩症SMA是一种极其罕见的遗传性疾病，被称为“婴幼儿遗传病杀手”根据症状，SMA可分为IIIIIIIV四种类型，其中SMAI型患者若得不到治疗，基本活不到2岁诺西那生钠注射液是国内目前唯一能够治疗SMA的药物天价药现状诺西那生钠注射液一针价格高达70。
诺西那生钠70万一针不能彻底治愈SMA，但它是SMA的关键治疗选择以下是详细解释治疗SMA的药物诺西那生钠主要用于治疗脊髓性肌萎缩症，这是一种罕见的遗传性疾病SMA根据症状严重程度分为不同阶段，诺西那生钠对于某些阶段的患者，尤其是面临极高死亡风险的SMAI型婴儿，被视为关键的治疗选择药物。
这款曾经“70万一针”的天价药是诺西那生钠注射液，它作为治疗脊髓性肌萎缩症SMA的罕见病药物。
